L’Hospital Infantil de Filadèlfia va administrar amb èxit la primera teràpia gènica per a la sordesa hereditària als EUA en un nen d’11 anys. Aquest tractament innovador es va dirigir a una forma de sordesa causada per variants del gen de l’otoferlina, donant lloc a una millora significativa de l’audició. La clau d’aquest assoliment va ser la tecnologia de doble vector desenvolupada per Alberto Auricchio, cap del programa de Teràpies Moleculars de l’Institut Telethon de Genètica i Medicina (TIGEM) i professor de la Universitat de Nàpols, Itàlia.

La investigació d’Auricchio va superar les limitacions de capacitat dels vectors virals, un obstacle crucial en la teràpia gènica, especialment per a malalties associades a gens grans. El treball del seu equip, amb el suport de la Fundació Telethon Itàlia i el Consell Europeu de Recerca, va conduir al desenvolupament de dues plataformes que permeten la divisió del material genètic en múltiples vehicles virals. Aquesta tecnologia, llicenciada a Akouos Inc., una filial d’Eli Lilly, és fonamental per ampliar el potencial de la teràpia gènica a una gamma més àmplia de malalties genètiques.

L’èxit a Filadèlfia posa de manifest l’impacte de les contribucions d’Auricchio i el futur prometedor de la teràpia gènica per a nombroses condicions que abans es consideraven inviables per a aquests tractaments.

AAVantgarde, una empresa fundada per Alberto Auricchio, està validant les seves plataformes en dos programes líders en Oftalmologia amb una alta necessitat no satisfeta, inclòs un sobre retinitis pigmentària associada a la síndrome d’Usher tipus 1B (USH1B), en què s’està provant la plataforma híbrida dual. . Aviat començarà l’assaig clínic d’aquest programa.