El Hospital Infantil de Filadelfia administró con éxito la primera terapia génica contra la sordera hereditaria en EE.UU. a un niño de 11 años. Este tratamiento innovador se dirigió a una forma de sordera causada por variantes del gen de la otoferlina, lo que produjo una mejora significativa de la audición. La clave de este logro fue la tecnología de vector dual desarrollada por Alberto Auricchio, jefe del programa de Terapias Moleculares del Instituto Telethon de Genética y Medicina (TIGEM) y profesor de la Universidad de Nápoles, Italia.

La investigación de Auricchio superó las limitaciones de capacidad de los vectores virales, un obstáculo crucial en terapia génica, especialmente para enfermedades asociadas a genes de gran tamaño. El trabajo de su equipo, apoyado por la Fundación Telethon Italia y el Consejo Europeo de Investigación, condujo al desarrollo de dos plataformas que permiten la división del material genético en múltiples vehículos virales. Esta tecnología, licenciada a Akouos Inc, filial de Eli Lilly, es decisiva para ampliar el potencial de la terapia génica a una gama más amplia de enfermedades genéticas.

El éxito obtenido en Filadelfia pone de relieve la repercusión de las aportaciones de Auricchio y el prometedor futuro de la terapia génica para numerosas afecciones antes consideradas inviables para tales tratamientos.

AAVantgarde, empresa fundada por Alberto Auricchio, se encuentra actualmente validando sus plataformas en dos programas líderes en Oftalmología con una alta necesidad insatisfecha, incluido uno sobre retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher tipo 1B (USH1B), en el que se está probando la plataforma híbrida dual. . Pronto se iniciará un ensayo clínico de este programa.