Uni-Rare és un estudi d’història natural sobre la progressió de la pèrdua de visió. És un pas essencial i necessari per donar suport a l’aprovació dels propers assajos clínics i les futures teràpies. Està patrocinat per la Foundation Fighting Blindness i és un nou estudi de 1500 persones amb un dels més de 300 gens rars associats a malalties hereditàries de la retina (DHR).
Perqiè és tant important aquest estudi per trobar un tractament per l’Usher 1B?
- Aquesta informació es essencial per decidir si un atractament es efectiu i si finalment progressarà al llarg del assajos clínics i serà aprobat per la FDA (en aquest cas).
- Sense aquesta informació, les empreses no invertiran ni el seu temps ni els seus diners en descobrir nous tractaments i finançar els assajos clínics necessaris.
Qui pot inscriure’s?
- Majors de 4 anys.
- Tenir diagnosticada una malaltia de la retina.
- Tenir un gen de DHR amb com a mínim una mutació respoonsable de la malaltia de la retina.
