Uni-Rare est une étude d’histoire naturelle de la progression de la perte de vision. Il s’agit d’une étape critique et nécessaire pour l’approbation des essais cliniques à venir et des traitements futurs. Elle est parrainée par la Foundation Fighting Blindness et il s’agit d’une nouvelle étude portant sur environ 1 500 personnes présentant l’un des plus de 300 gènes rares associés aux maladies héréditaires de la rétine (MHR).
Pourquoi cette étude est-elle si importante pour trouver un traitement pour le Usher 1B ?
- Ces informations sont cruciales pour décider si un traitement est efficace et s’il progressera finalement dans les essais cliniques et sera approuvé par la FDA.
- Sans ces informations, les entreprises n’investiront pas leur temps et leur argent dans la découverte de nouveaux traitements et le financement d’essais cliniques.
Qui peut s’inscrire ?
- Avoir au moins 4 ans.
- Avoir un diagnostic clinique de maladie rétinienne.
- Avoir un gène DHR rare avec au moins 1 mutation qui est la cause de la maladie rétinienne.
