Uni-Rare es un estudio de historia natural de la progresión de la pérdida de visión. Los datos recogidos serán indispensables para qualquier investigación, ensayo clínico y aceptación de futuros tratamientos. Está patrocinado por la Foundation Fighting Blindness y es un nuevo estudio de aproximadamente 1500 personas con uno de los más de 300 genes raros asociados con enfermedades hereditarias de la retina (IRD).
¿Porqué es tan importante este estudio para encontrar un tratamiento para el Usher 1B?
- Esta información es crucial para decidir si un tratamiento es efectivo y si finalmente progresará a través de ensayos clínicos y será aprobado por la FDA.
- Sin esta información, las empresas no invertirán su tiempo y dinero en descubrir nuevos tratamientos y financiar ensayos clínicos.
¿Quién puede inscribirse?
- Mayores de 4 años.
- Diagnosticados con una enfermedad de la retina.
- Tener un gen de DHR con almenos una mutación responsable de la enfermedad de la retina.
