Nacuity presenta resultats clínics positius: el tractament oral NPI-001 redueix més del 50% la pèrdua de fotoreceptors en pacients amb síndrome d’Usher.
Dijous 11 de setembre. Un gran pas endavant per a la comunitat del síndrome d’Usher.
Un dia que pot canviar el futur de milers d’infants i famílies arreu del món.
La companyia biotecnològica nord-americana Nacuity Pharmaceuticals ha anunciat oficialment els resultats de l’assaig clínic de fase 1/2 SLO-RP, que demostren que el seu tractament oral NPI-001 pot reduir en més d’un 50% la pèrdua de fotoreceptors en pacients amb retinosi pigmentària associada a la síndrome d’Usher.
L’estudi es va dur a terme a Austràlia amb 49 participants durant un període de dos anys i proporciona una validació clínica sòlida del potencial neuroprotector d’aquesta teràpia pionera.
Una teràpia neuroprotectora per via oral
NP-1 és una formulació oral basada en una potent molècula antioxidant amb propietats neuroprotectores, dissenyada per preservar la funció de les cèl·lules fotoreceptores de la retina i ralentir-ne la degeneració amb el temps. Els estudis preclínics en models animals ja havien demostrat una preservació significativa de l’estructura i la funció retinianes, i ara, els primers resultats en pacients confirmen la seguretat i mostren signes prometedors d’eficàcia clínica.
Aquest és el primer tractament capaç de protegir la retina en persones amb síndrome d’Usher.
I això vol dir que guanyem temps.
Sobre l’assaig SLO-RP
L’assaig clínic SLO-RP és un estudi de fase 1/2 multicèntric, aleatoritzat, double-masked i controlat amb placebo, actualment en curs en diversos centres internacionals. El protocol ha estat modificat recentment per permetre als pacients participants continuar rebent el tractament, fins i tot mentre l’estudi segueix en marxa.
NP-1 ha rebut la designació de medicament orfe, la qual cosa li atorga un període d’exclusivitat al mercat de 7 anys als Estats Units en cas d’aprovació, destacant així la necessitat d’innovacions d’aquest tipus en l’àmbit de les malalties minoritàries.
🔗 Més informació sobre el NP-1 i la ciència que hi ha al darrere (web de Nacuity)
Resultats clau:
-
Reducció de més del 50% en la pèrdua de fotoreceptors durant 2 anys (mesurada per l’àrea EZ mitjançant OCT)
-
Tendència favorable (~30%) a un ralentiment de la pèrdua de funció visual (mesurada amb microperimetria MAIA)
-
Seguretat demostrada, sense efectes adversos persistents relacionats amb el tractament
-
Alta adherència al tractament ( > 80%)
-
Aquests resultats han servit de base per al disseny d’un assaig confirmatori previst per al 2026
El temps es converteix en el nostre aliat
És la primera vegada que un tractament de molècula petita ha demostrat un efecte terapèutic objectiu en la RP. Com que és independent del gen, té el potencial de beneficiar una àmplia varietat de pacients, independentment de la mutació específica que els afecti.
Per a les persones afectades, la comunitat pediàtrica i les famílies, això representa un autèntic canvi de relat.
Fins ara, totes les esperances estaven posades en teràpies futures curatives o basades en el gen.
Però amb NP-1, finalment parlem de preservar la visió actual, de guanyar temps, d’allargar l’autonomia i la qualitat de vida, mentre continuem fent avançar la recerca.
Aquest temps extra ho pot canviar tot: més infants conservant més visió, durant més temps.
