Nacuity Pharmaceuticals vient d’annoncer des résultats positifs de son essai clinique de phase 1/2 SLO-RP pour le syndrome de Usher.
Jeudi 11 septembre. Une avancée majeure pour la communauté du syndrome de Usher.
Un jour qui pourrait changer l’avenir de milliers d’enfants et de familles à travers le monde.
La société biotechnologique américaine Nacuity Pharmaceuticals a officiellement annoncé les résultats de l’essai clinique de phase 1/2 SLO-RP, démontrant que son traitement oral NPI-001 peut réduire de plus de 50 % la perte de photorécepteurs chez les patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome de Usher.
L’étude a été menée en Australie auprès de 49 participants sur une période de deux ans et apporte une validation clinique solide du potentiel neuroprotecteur de cette thérapie de première classe.
Une thérapie orale neuroprotectrice
NP-1 est une formulation orale à base d’une puissante molécule antioxydante dotée de propriétés neuroprotectrices, conçue pour préserver la fonction des cellules photoréceptrices de la rétine et ralentir leur dégénérescence au fil du temps. Les études précliniques sur des modèles animaux avaient déjà démontré une préservation significative de la structure et de la fonction rétiniennes, et les premiers résultats chez les patients confirment à présent la sécurité et montrent des signes cliniques prometteurs d’efficacité.
C’est le premier traitement capable de protéger la rétine chez les personnes atteintes du syndrome de Usher. Et cela signifie que nous gagnons du temps.
À propos de l’essai SLO-RP
L’essai clinique SLO-RP est une étude de phase 1/2 multicentrique, randomisée, en double insu et contrôlée par placebo, actuellement en cours dans plusieurs centres internationaux. Le protocole a récemment été modifié afin de permettre aux patients participants de continuer à recevoir le traitement, même pendant la poursuite de l’étude.
NP-1 a obtenu la désignation de médicament orphelin, lui conférant une exclusivité commerciale de 7 ans aux États-Unis en cas d’approbation, soulignant ainsi le besoin crucial d’innovations de ce type dans le domaine des maladies rares.
🔗En savoir plus sur le NP-1 et la science qui le soutient (site de Nacuity)
Résultats clés :
-
Réduction de plus de 50 % de la perte de photorécepteurs sur 2 ans (mesurée par la zone EZ via OCT)
-
Tendance favorable (~30 %) vers une perte plus lente de la fonction visuelle (mesurée par micro-périmétrie MAIA)
-
Sécurité démontrée, sans effets indésirables persistants liés au traitement
-
Forte adhésion au traitement (>80%)
-
Ces résultats ont servi de base à la conception d’un essai confirmatoire prévu pour 2026
Le temps devient notre allié
C’est la première fois qu’un traitement à petite molécule démontre un effet thérapeutique objectif dans la RP. Étant indépendant du gène, il a le potentiel de bénéficier à un large éventail de patients, quelle que soit la mutation spécifique impliquée.
Pour les personnes concernées, la communauté pédiatrique et les familles, cela représente un véritable changement de récit.
Jusqu’à présent, nos espoirs reposaient sur des thérapies curatives ou géniques à venir.
Mais avec NP-1, nous parlons enfin de préserver la vision actuelle, de gagner du temps, d’allonger l’autonomie et la qualité de vie, tout en continuant à faire progresser la recherche.
Ce temps supplémentaire peut tout changer : plus d’enfants conservant une meilleure vision, plus longtemps.
