Nacuity Pharmaceuticals anuncia resultados positivos de su ensayo clínico de fase 1/2 SLO-RP para el síndrome de Usher.
Jueves 11 de septiembre. Un gran avance para la comunidad del síndrome de Usher.
Un día que puede cambiar el futuro de miles de niños y familias en todo el mundo.
La empresa biotecnológica estadounidense Nacuity Pharmaceuticals ha anunciado oficialmente los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 SLO-RP, que demuestran que su tratamiento oral NPI-001 puede reducir en más de un 50% la pérdida de fotorreceptores en pacientes con retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
El estudio se llevó a cabo en Australia con 49 participantes durante un período de dos años y ofrece una sólida validación clínica del potencial neuroprotector de esta terapia innovadora.
Una terapia neuroprotectora de dosificación oral
NP-1 es una formulación oral basada en una potente molécula antioxidante con propiedades neuroprotectoras, diseñada para preservar la función de las células fotorreceptoras de la retina y ralentizar su degeneración con el tiempo. Los estudios preclínicos en modelos animales ya habían demostrado una preservación significativa de la estructura y función de la retina, y ahora, los primeros resultados en pacientes confirman la seguridad y muestran signos prometedores de eficacia clínica.
Este es el primer tratamiento capaz de proteger la retina en personas con síndrome de Usher.
Y eso significa que ganamos tiempo.
Sobre el ensayo SLO-RP
El ensayo clínico SLO-RP es un estudio de fase 1/2 multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo, actualmente en curso en varios centros internacionales. El protocolo fue modificado recientemente para permitir que los pacientes participantes sigan recibiendo el tratamiento, incluso mientras el estudio continúa.
NP-1 ha recibido la designación de medicamento huérfano, lo que le otorga un período de exclusividad comercial de 7 años en EE. UU. tras una posible aprobación, subrayando la necesidad de este tipo de innovación en el campo de las enfermedades raras.
🔗 Más información sobre NP-1 y la ciencia que lo respalda (sitio web de Nacuity)
Resultados clave:
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Reducción de más del 50 % en la pérdida de fotorreceptores durante 2 años (medida por el área EZ mediante OCT)
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Tendencia favorable (~30 %) hacia una pérdida de función visual más lenta (medida con microperimetría MAIA)
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Seguridad demostrada, sin efectos adversos persistentes relacionados con el tratamiento
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Alta adherencia al tratamiento (>80%)
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Estos resultados han servido de base para el diseño de un ensayo confirmatorio previsto para 2026
El tiempo se convierte en nuestro aliado
Es la primera vez que un tratamiento de molécula pequeña ha demostrado un efecto terapéutico objetivo en RP. Al ser independiente del gen, puede beneficiar a una amplia variedad de pacientes, independientemente de la mutación específica implicada.
Para las personas afectadas, la comunidad pediátrica y las familias, esto representa un verdadero cambio de narrativa.
Hasta ahora, nuestras esperanzas estaban puestas en terapias futuras curativas o basadas en el gen.
Pero con NP-1, por fin hablamos de preservar la visión actual, de ganar tiempo, de prolongar la autonomía y la calidad de vida, mientras seguimos impulsando la investigación.
Este tiempo adicional lo puede significar todo: más niños conservando más visión, por más tiempo.
