Seattle, 3 de maig de 2024 – AAVantgarde Bio, una empresa de biotecnologia amb seu a Itàlia, va anunciar el disseny del seu assaig clínic LUCE-1 per a la síndrome d’Usher tipus 1B (USH1B) a la 9a cimera anual d’innovació en teràpia gènica i cel·lular de la retina. Presentat per la investigadora principal, la professora Francesca Simonelli, el primer assaig de fase 1/2 en humans té com a objectiu avaluar la seguretat i l’eficàcia d’AAVB-081 mitjançant la plataforma Dual Hybrid d’AAVantgarde. La professora Simonelli va destacar l’impacte potencial de l’estudi en l’atenció al pacient, mentre que la directora general, la doctora Natalia Misciattelli, va destacar l’esperança que aporta als pacients USH1B que actualment no tenen opcions terapèutiques. Sobre AAVantgarde Bio AAVantgarde Bio desenvolupa plataformes avançades de teràpia gènica per abordar grans reptes de lliurament de gens, centrant-se inicialment en malalties hereditàries de la retina. Cofundada pel professor Alberto Auricchio i la Fundació Telethon, l’empresa té com a objectiu cobrir necessitats mèdiques no cobertes importants. Per a més informació, visiteu www.aavantgarde.com.