Seattle, 3 mai 2024 — AAVantgarde Bio, une société de biotechnologie basée en Italie, a annoncé la conception de son essai clinique LUCE-1 pour le syndrome d’Usher de type 1B (USH1B) lors du 9e Sommet annuel sur l’innovation en matière de cellules rétiniennes et de thérapie génique. Présenté par la chercheuse principale, la professeure Francesca Simonelli, le premier essai de phase 1/2 chez l’homme vise à évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’AAVB-081 à l’aide de la plateforme Dual Hybrid d’AAVantgarde.

La professeure Simonelli a souligné l’impact potentiel de l’étude sur les soins aux patients, tandis que la PDG, le Dr Natalia Misciattelli, a souligné l’espoir qu’elle apporte aux patients USH1B qui manquent actuellement d’options thérapeutiques.

À propos d’AAVantgarde Bio AAVantgarde Bio développe des plateformes avancées de thérapie génique pour relever les grands défis liés à la transmission de gènes, en se concentrant initialement sur les maladies héréditaires de la rétine. Co-fondée par le professeur Alberto Auricchio et la Fondation Téléthon, l’entreprise vise à répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits. Pour plus d’informations, visitez www.aavantgarde.com.