Seattle, 3 de mayo de 2024 – AAVantgarde Bio, una empresa de biotecnología con sede en Italia, anunció el diseño de su ensayo clínico LUCE-1 para el síndrome de Usher tipo 1B (USH1B) en la novena Cumbre Anual de Innovación en Terapia Génica y Células de la Retina. Presentado por la investigadora principal, Prof. Francesca Simonelli, el primer ensayo de fase 1/2 en humanos tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de AAVB-081 utilizando la plataforma Dual Hybrid de AAVantgarde. La profesora Simonelli destacó el impacto potencial del estudio en la atención al paciente, mientras que la directora ejecutiva, la Dra. Natalia Misciattelli, enfatizó la esperanza que brinda a los pacientes USH1B que actualmente carecen de opciones terapéuticas. Acerca de AAVantgarde Bio AAVantgarde Bio desarrolla plataformas avanzadas de terapia génica para abordar grandes desafíos de entrega de genes, centrándose inicialmente en enfermedades hereditarias de la retina. Cofundada por el profesor Alberto Auricchio y la Fundación Teletón, la empresa tiene como objetivo satisfacer importantes necesidades médicas no cubiertas. Para obtener más información, visite www.aavantgarde.com.