AAVantgarde ha presentat el disseny del seu innovador assaig LUCE-1 per a la síndrome d’Usher tipus 1B a la 9a cimera anual d’innovació en teràpia gènica i cèl·lules de la retina. Això marca un moment clau per al camp de la teràpia gènica de la retina. L’assaig, dirigit per Francesca Simonelli a la Clínica d’Oftalmologia de la Universitat de Campània “Luigi Vanvitelli”, ja ha dosificat el seu primer pacient amb AAVB-081. L’estudi utilitza la innovadora plataforma “AAV dual” desenvolupada per Alberto Auricchio i el seu equip a Tigem, que permet la transferència de grans gens crucials per tractar condicions genètiques complexes. Aquest assaig de fase 1/2 primer en humans (FIH) per a la retinosi pigmentària associada a l’USH1B és un pas important per abordar les necessitats no satisfetes dels pacients afectats per la ceguesa i la pèrdua auditiva.