AAVantgarde a dévoilé la conception de son essai innovant LUCE-1 pour le syndrome d’Usher de type 1B lors du 9e Sommet annuel de l’innovation sur les cellules rétiniennes et la thérapie génique. Il s’agit d’un moment charnière pour le domaine de la thérapie génique rétinienne. L’essai, dirigé par Francesca Simonelli à la Clinique d’Ophtalmologie de l’Université de Campanie « Luigi Vanvitelli », a déjà administré à son premier patient de l’AAVB-081. L’étude utilise la plateforme révolutionnaire « double AAV » développée par Alberto Auricchio et son équipe de Tigem, qui permet le transfert de grands gènes essentiels au traitement de maladies génétiques complexes. Ce premier essai de phase 1/2 chez l’homme (FIH) sur la rétinite pigmentaire associée à USH1B constitue une étape importante vers la réponse aux besoins non satisfaits des patients touchés par la cécité et la perte auditive.