AAVantgarde ha presentado el diseño de su innovador ensayo LUCE-1 para el síndrome de Usher tipo 1B en la novena Cumbre Anual de Innovación en Terapia Génica y Células de la Retina. Esto marca un momento crucial para el campo de la terapia génica de la retina. El ensayo, dirigido por Francesca Simonelli en la Clínica de Oftalmología de la Universidad de Campania “Luigi Vanvitelli”, ya ha dosificado a su primer paciente con AAVB-081. El estudio utiliza la innovadora plataforma “dual AAV” desarrollada por Alberto Auricchio y su equipo en Tigem, que permite la transferencia de genes grandes cruciales para el tratamiento de condiciones genéticas complejas. Este primer ensayo de fase 1/2 en humanos (FIH) para la retinitis pigmentosa asociada con USH1B es un paso importante para abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes afectados por ceguera y pérdida auditiva.