Save Sight Now Europe ha otorgado su primera subvención a la Universidad de Wisconsin-Madison para financiar una investigación sobre la edición de genes en la degeneración de la retina. El proyecto, dirigido por el Dr. David Gamm, utilizará la tecnología CRISPR/Cas9 para insertar un gen construido con células madre embrionarias humanas (hCME) que permitirá a los investigadores estudiar la función del gen MYO7A en los fotorreceptores.
MYO7A es un gen esencial para una visión normal. Las mutaciones en el gen MYO7A pueden causar el síndrome de Usher, un grupo de trastornos genéticos que conducen a la pérdida de la audición y la visión. El objetivo de este proyecto es utilizar la edición de genes para crear un modelo del síndrome de Usher con hCME. Este modelo permitirá a los investigadores estudiar cómo funciona el MYO7A en los fotorreceptores y desarrollar nuevas terapias para el síndrome de Usher.
«Este proyecto es un paso crítico hacia el desarrollo de nuevos tratamientos para el síndrome de Usher», afirmó Dr. Gamm. «Estamos felices de trabajar con Save Sight Now Europe para hacer posible esta investigación».
La financiación de Save Sight Now Europe cubrirá los primeros 6 meses de este proyecto. Si el proyecto tiene éxito, los investigadores esperan continuar con su trabajo y eventualmente desarrollar terapias para el síndrome de Usher.
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