Save Sight Now Europe a accordé sa première subvention à l’Université du Wisconsin-Madison pour financer la recherche sur l’édition de gènes dans la dégénérescence rétinienne. Le projet, dirigé par le Dr David Gamm, utilisera la technologie CRISPR/Cas9 pour insérer une construction génétique dans les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) qui permettra aux chercheurs d’étudier la fonction du gène MYO7A dans les photorécepteurs.
MYO7A est un gène essentiel à une vision normale. Des mutations du gène MYO7A peuvent provoquer le syndrome de Usher, un groupe de troubles génétiques qui entraînent la perte auditive et la perte de vision. L’objectif de ce projet est d’utiliser l’édition de gènes pour créer un modèle du syndrome de Usher dans les CSEh. Ce modèle permettra aux chercheurs d’étudier le fonctionnement de MYO7A dans les photorécepteurs et de développer de nouvelles thérapies pour le syndrome de Usher.
« Ce projet est une étape cruciale vers le développement de nouveaux traitements pour le syndrome de Usher », a déclaré le Dr. Gamm. « Nous sommes ravis de travailler avec Save Sight Now Europe pour rendre cette recherche possible. »
Le soutien de Save Sight Now Europe financera les 6 premiers mois de ce projet. Si le projet réussit, les chercheurs espèrent poursuivre leurs travaux et éventuellement développer des thérapies pour le syndrome de Usher.
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