Ce sera pour 1 500 personnes atteintes de maladies rétiniennes héréditaires causées par des mutations rares.
Il comprendra le USHER 1B et Save Sight Now a aidé à l’étude.
La Foundation Fighting Blindness, la principale organisation mondiale engagée dans la recherche de traitements et de remèdes contre la cécité, engage au moins 8,6 millions de dollars pour son étude Uni-Rare, une nouvelle étude d’histoire naturelle qui commencera à recruter en décembre.
L’étude aidera les chercheurs cliniques à mieux comprendre l’évolution de la dégénérescence rétinienne et de la perte de vision chez les personnes atteintes de gènes mutés qui n’ont pas été bien caractérisés en clinique.
L’étude aidera également la communauté de recherche et de développement thérapeutique des maladies hereditaires de la rétine :
1) identifier plus de personnes pour des essais cliniques de thérapies,
2) éclairer la conception des essais cliniques, et
3) identifier des cibles thérapeutiques pour plus de personnes.