Está destinado a 1500 personas con enfermedades hereditarias de la retina a causa de mutaciones consideradas raras.
Incluirá el USHER 1B y Save Sight Now ha colaborado en su financiación.
La Foundation Fighting Blindness, organización líder mundial comprometida con la búsqueda de tratamientos para las ceguera, destinará como mínimo $8,6 millones para su estudio Uni-Rare, un nuevo estudio de historia natural que comenzará a reclutar pacientes en diciembre.
El estudio ayudará a los investigadores a comprender mejor el proceso de degeneración de la retina y la pérdida de visión en personas con mutaciones en genes que no han sido bien caracterizados clínicamente.
El estudio también ayudará a los investigadores y al desarrollo terapéutico de las enfermedades hereditarias de la retina:
1) identificar a más personas para futuros ensayos clínicos,
2) informar de forma completa, estructura y desarrollo de los ensayos clínicos, y
3) identificat objetivos terapéuticos para un mayor número de pacientes.